您现在的位置:新闻首页>热点要闻

“史上最贵”疗法获美FDA批准!适用2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者

2019-12-04 10:13编辑:admin人气:


“史上最贵”疗法获美FDA批准。周五,美国食品和药物管理局(FDA)批准了瑞士诺华公司(Novartis)210万美元的基因疗法,用于治疗脊髓性肌萎缩。其价格之高,被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。

Zolgensma疗法是针对脊髓性肌萎缩等主要遗传疾病的一次性治疗,主要面向2岁以下患者。据悉,每11,000名新生儿中就有一人受到此类疾病影响。

美药管局称,这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷,从而改善肌肉功能,提高患者生存率。临床试验显示,患儿用药后运动能力明显改善,能够控制头部活动,并在无支撑情况下坐立。

华此前曾表示,可能会将治疗??价格定在150万至500万美元之间。

如今诺华表示,这种治疗费用将达到210万美元——或者说是每年425,000美元,五年内可分期实施。该公司表示,它“正在与保险公司密切合作,制定5年协议。”目前正与超过15家保险公司就付款方式进行“高级讨论”。周五下午晚些时候诺华股价上涨了近4%。

这标志着医学的新时代,新疗法可以在一次治疗中治愈患者——但价格昂贵。

诺华公司称,在昂贵的价格合理化的情况下,一次性治疗费用比当前长期治疗疾病的10年费用低50%。但今年早些时候评估药品价格的临床和经济评论研究所(ICER)表示Zolgensma的价值仅为150万美元。

目前针对儿童和成人脊髓性肌萎缩的另一种治疗方法是Biogen的Spinraza,其第一年的定价为750,000美元,此后每年的定价为375,000美元。Biogen的股票周五下跌超过1%。

(来源:未知)

织梦二维码生成器
已推荐
0
  • 凡本网注明"来源:的所有作品,版权均属于中,转载请必须注明中,http://www.chinacarsbiz.com。违反者本网将追究相关法律责任。
  • 本网转载并注明自其它来源的作品,目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点或证实其内容的真实性,不承担此类作品侵权行为的直接责任及连带责任。其他媒体、网站或个人从本网转载时,必须保留本网注明的作品来源,并自负版权等法律责任。
  • 如涉及作品内容、版权等问题,请在作品发表之日起一周内与本网联系,否则视为放弃相关权利。






图说新闻

更多>>
杨紫搞怪风来袭,趴在桌子上很性感,网友:古灵精怪!

杨紫搞怪风来袭,趴在桌子上很性感,网友:古



返回首页